Un medicament experimental pentru cancerul pancreatic a dublat perioada de supraviețuire a bolnavilor aflați în stadii avansate. Daraxonrasib se administrează pe cale orală, o dată pe zi, și a crescut supraviețuirea medie la 13,2 luni, față de 6,7 luni cât trăiesc pacienții tratați doar cu chimioterapie. Pe 1 mai, agenția americană a medicamentului, FDA, a aprobat un program prin care bolnavii pot primi tratamentul chiar înainte să fie autorizat oficial.
Decizia a fost luată la trei săptămâni după ce compania producătoare, Revolution Medicines, anunțase rezultatele unui studiu amplu. Oncologii spun că este cea mai importantă schimbare din tratamentul acestei boli din ultimii zece ani, pentru că medicamentul reușește ceva ce păruse multă vreme imposibil: blochează o proteină numită RAS, defectă la peste 90% dintre bolnavii de cancer pancreatic. Datele complete ale primului studiu au apărut pe 6 mai în New England Journal of Medicine, iar rezultatele studiului următor vor fi prezentate la sfârșitul lunii, la congresul anual al Societății Americane de Oncologie Clinică.
Studiul a fost prezentat la ASCO 2026 (întrunirea anuală a Societății Americane de Oncologie Clinică), pe 2 iunie, și a fost întâmpinat cu un ropot de aplauze din partea celor aproximativ 9.000 de medici participanți care consideră descoperirea ca fiind începutul unei noi ere pentru pacienții cu cancer pancreatic.
O boală descoperită aproape mereu prea târziu
Cancerul pancreatic este o boală extrem de agresivă și dificil de tratat. Primele semne sunt atât de vagi, încât trec neobservate, nu există un test care să îl depisteze din timp, iar aproximativ 80% dintre pacienți află că sunt bolnavi abia într-un stadiu avansat, când tumora s-a extins deja la alte organe, mai ales la ficat și la plămâni. Atunci, posibilitățile de tratament sunt puține și rareori ajută. Potrivit American Cancer Society, dintre cei diagnosticați cu boala în formă metastatică, doar 3% mai sunt în viață după cinci ani.
„Mulți dintre noi, medicii care tratează această boală, au devenit, sincer, destul de sceptici când apar date noi, mai ales când ajung să fie intens preluate de presa generalistă, pentru că de multe ori sunt prezentate exagerat. Dar de data aceasta vorbim despre ceva important. Este cel mai promițător progres apărut în cancerul pancreatic în ultimul deceniu”, a declarat pentru NBC News dr. Reza Nazemzadeh, oncolog specializat în tumori digestive la Atrium Health Levine Cancer din Charlotte, Carolina de Nord.
Citește șiRezultat neașteptat în cancerul pancreatic: majoritatea pacienților tratați cu un vaccin ARN mesager trăiesc la 6 ani
Ținta pe care medicii nu reușeau să o atingă
Daraxonrasib țintește proteina RAS, cea care comandă creșterea și înmulțirea celulelor din organism. La peste 90% dintre bolnavii de cancer pancreatic, gena care produce această proteină are un defect, o mutație, în varianta cunoscută drept KRAS. Din cauza ei, proteina rămâne blocată în poziția „pornit”, iar celulele primesc fără oprire semnalul de a crește și se înmulțesc necontrolat.
Mutația apare de obicei pe parcursul vieții, în celulele tumorale, și nu se moștenește de la părinți. Descoperirea ei printr-o analiză a țesutului tumoral ajută medicii să aleagă tratamentul potrivit și să vadă dacă pacientul poate fi inclus într-un studiu clinic.
Zeci de ani, proteina RAS a fost considerată „imposibil de atins cu ajutorul vreunui medicament”, după nenumărate încercări eșuate de a o bloca. Daraxonrasib acționează altfel. Medicamentul se leagă de ciclofilina A, o proteină aflată în interiorul celulei, iar împreună formează un complex care se atașează de RAS și îi blochează semnalele. Dr. Brian Wolpin, coordonatorul studiului și directorul centrului de cercetare a cancerului pancreatic de la Dana-Farber Cancer Institute din Boston, a descris mecanismul ca pe un fel de „lipici molecular”.
„Am muncit din greu, aproape cu disperare, ca să găsim alte moduri de a trata acest cancer. Chiar pare un pas care poate schimba direcția și cred că va modifica felul în care privim tratamentul cancerului pancreatic în ansamblu”, a subliniat dr. Brian Wolpin.
Supraviețuirea medie a ajuns la 16 luni
Rezultatele publicate în New England Journal of Medicine provin dintr-un studiu de fază timpurie, realizat pe 168 de pacienți. Cercetarea a urmărit siguranța medicamentului și stabilirea dozei potrivite. Toți pacienții aveau cancer pancreatic răspândit la alte organe și trecuseră deja prin chimioterapie.
La cei care au primit doza cea mai mare, boala a fost ținută pe loc în jur de 8 luni, iar supraviețuirea a ajuns, în medie, la aproape 16 luni. Pentru comparație, chimioterapia oprește înaintarea bolii doar două-trei luni.
Al doilea studiu, mai mare, s-a desfășurat în peste 60 de centre din toată lumea. Pacienții au fost împărțiți la întâmplare în două grupuri: unii au primit daraxonrasib, ceilalți, au fost tratați cu chimioterapie. Bolnavii din primul grup au trăit în medie 13,2 luni, cei din al doilea, 6,7 luni.
De asemenea, studiul a cuprins și pacienți fără mutația KRAS, iar beneficiul a apărut și în cazul lor. Așadar, e posibil ca tratamentul să fie util pentru o categorie mai largă de bolnavi cu cancer pancreatic, nu doar pentru cei la care este identificată această mutație.
„Cred că nu vom mai privi chimioterapia ca pe un tratament care trebuie administrat tuturor”, a adăugat autorul studiului.
Reacții adverse mai puțin severe decât ale chimioterapiei
Daraxonrasib nu este lipsit de efecte neplăcute. Cea mai frecventă reacție adversă a fost o erupție cutanată intensă, asemănătoare unei arsuri solare severe, uneori cu vezicule. Unii pacienți au avut și leziuni în gură sau în gât, vărsături și diaree. Fostul senator american Ben Sasse, care a luat medicamentul în cadrul unui studiu clinic, a descris erupția drept „nucleară”, într-un podcast al publicației New York Times. Sasse a fost diagnosticat anul trecut cu cancer pancreatic în stadiul 4 și spune că tumorile i s-au micșorat mult de când a început tratamentul.
Datele publicate în New England Journal of Medicine arată că aproape toți pacienții au avut cel puțin o reacție adversă, iar reacțiile severe au apărut la aproximativ 30% dintre ei. Opt pacienți au întrerupt participarea la studiu din această cauză. Dr. Wolpin a menționat că, în unele cazuri, tratamentul a fost oprit temporar, „ca să se mai liniștească erupția”. Cele mai multe reacții au putut fi controlate cu antibiotice, creme și medicamente împotriva diareei.
Per ansamblu, medicamentul rămâne „mult mai ușor de suportat decât chimioterapia. Cei mai mulți pacienți preferă să ia o pastilă pe zi, în loc să facă toate acele perfuzii”, a conchis coordonatorul studiului.
Citește șiTotul despre cancerul de pancreas. Fumatul și alcoolul cresc considerabil risculAcces gratuit pentru pacienții din SUA
Informația despre daraxonrasib s-a răspândit rapid, iar mai multe centre oncologice din Statele Unite primesc acum solicitări de la pacienți care vor să aibă acces la tratament. Revolution Medicines a depus cererea pentru acces extins pe 28 aprilie, FDA a aprobat-o pe 30 aprilie, iar anunțul public a fost făcut pe 1 mai. Prin acest program, compania poate oferi gratuit daraxonrasib pacienților cu cancer pancreatic metastatic, tratați anterior, care nu mai au o opțiune terapeutică potrivită și nu pot fi incluși într-un studiu clinic aflat în desfășurare.
„Publicul a aflat de anunțul FDA, iar asta a declanșat un val uriaș de cereri din partea pacienților”, a declarat pentru The Independent dr. Daniel King, oncolog la Zuckerberg Cancer Center, din rețeaua Northwell Health.
Accesul la medicament rămâne însă complicat. Medicii trebuie să trimită cereri individuale către Revolution Medicines, pentru fiecare pacient. Dacă firma consideră că dosarul este justificat, cererea ajunge apoi la FDA, iar comisiile de monitorizare ale spitalelor urmăresc evoluția bolnavilor.
Dr. Vincent Chung, specialist în cancer pancreatic la Centrul de tratament și cercetare pentru Cancer City of Hope, se teme că sistemul ar putea fi copleșit: „Având în vedere câte cereri există, nu sunt sigur ce se va întâmpla la FDA. Cu siguranță nu vor să primească 10.000 de dosare deodată”, a spus dr. Chung.
Daraxonrasib a fost printre primele medicamente acceptate, anul trecut, în noua procedură accelerată de evaluare a FDA. Acest lucru ar putea permite o decizie la una sau două luni după depunerea dosarului complet. Mark Goldsmith, directorul general al Revolution Medicines, nu a spus câți pacienți au cerut acces timpuriu și nici când va fi depus dosarul final la FDA, dar a precizat că firma lucrează intens la această etapă.
Testarea medicamentului în mai multe tipuri de cancer
Mutațiile genei RAS nu apar numai în cancerul pancreatic. Cercetătorii testează deja medicamentul la pacienți cu forme de cancer colorectal și pulmonar care au aceeași mutație. De altfel, alte tratamente din aceeași familie, a inhibitorilor de RAS, au schimbat deja modul de tratament al cancerului de colon și pulmonar.
Până acum, cercetarea s-a oprit asupra folosirii medicamentului ca tratament de linia a doua, adică după ce pacientul a trecut deja prin chimioterapie. Oamenii de știință vor să afle însă dacă daraxonrasib ar putea fi administrat chiar de la început, înainte de chimioterapie sau împreună cu ea. Două studii mai mici, prezentate în aprilie la o reuniune a Asociației Americane pentru Cercetarea Cancerului, au arătat că pacienții trăiesc mai mult atunci când primesc daraxonrasib încă din prima fază a tratamentului.
Când ar putea fi aprobat în Europa
Pentru pacienții români, daraxonrasib rămâne deocamdată o perspectivă îndepărtată. Medicamentul nu este încă aprobat în Uniunea Europeană, însă Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a conferit daraxonrasib un statut special pentru dezvoltarea ca tratament al cancerului pancreatic. Pe 20 aprilie 2026, medicamentul a fost desemnat în UE drept medicament orfan pentru tratamentul cancerului pancreatic, ceea ce îi poate facilita dezvoltarea și evaluarea de către autoritățile europene.
Până la aprobare, primul pas pentru orice pacient interesat de tratamentele care țintesc mutațiile RAS rămâne analiza genetică a țesutului tumoral, cea care arată dacă tumora are o mutație KRAS și care anume.